Na čo sa STRIMVELIS používa?
Strimvelis je typom lieku nazývaným génová terapia.
Strimvelis sa používa na liečbu závažného ochorenia známeho pod skratkou ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency, t. j. ťažký kombinovaný imunodeficit spôsobený deficitom adenozíndeaminázy). Pri tomto ochorení imunitný systém správne nefunguje a nedokáže chrániť telo pred infekciami. U ľudí s ADA-SCID sa netvorí dostatočné množstvo enzýmu nazývaného adenozíndeamináza (ADA), pretože majú chybný gén, ktorý je zodpovedný za tvorbu tohto enzýmu.
Strimvelis sa používa na liečbu ADA-SCID v prípade, keď u pokrvného príbuzného nie je vhodná zhoda na darovanie kmeňových buniek z jeho kostnej drene na transplantáciu.
Strimvelis sa vyrobí špeciálne pre každého pacienta, pričom sa použijú pacientove vlastné bunky z kostnej drene. Účinkuje tým, že vloží nový gén do kmeňových buniek z kostnej drene, aby mohli tvoriť ADA.
Strimvelis sa podáva po kvapkách (infúziou) do žily (vnútrožilovo). Viac informácií o tom, čo sa udeje pred liečbou a počas liečby, si pozrite v časti 3, Ako sa Strimvelis podáva.
Pre viac informácií si prečítajte príbalový leták...
Nežiaduce účinky
Veľmi časté vedľajšie účinky
Môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb:
- vodnatý výtok z nosa alebo upchatý nos (alergická nádcha)
- pískavé dýchanie, ťažkosti s dýchaním (astma)
- zapálená svrbivá pokožka (atopická dermatitída, ekzém)
- zvýšená teplota (pyrexia)
- znížená činnosť štítnej žľazy (hypotyreóza)
- vysoký krvný tlak (hypertenzia)*
- pokles počtu červených alebo bielych krviniek (anémia, neutropénia)*
- zvýšenie množstva pečeňových enzýmov*
- pozitívne výsledky krvného vyšetrenia na prítomnosť antinukleárnych protilátok
Časté vedľajšie účinky
Môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb. Všetky sú zapríčinené tým, že sa imunitný systém stáva nadmerne aktívnym a napáda tkanivá vlastného tela.
- červené alebo purpurové bodky na koži, krvácanie pod kožou (imunitná trombocytopenická purpura)
- zápal štítnej žľazy (autoimunitná tyreoiditída)
- slabosť a bolesť v nohách a rukách (Guillainov-Barrého syndróm)
- zápal pečene (autoimunitná hepatitída)
- znížený počet krvných buniek (autoimunitná hemolytická anémia, autoimunitná aplastická anémia)
- pozitívne výsledky krvných vyšetrení na prítomnosť antineutrofilových cytoplazmatických protilátok a protilátok proti hladkému svalstvu