/>Strimvelis sa používa na liečbu závažného ochorenia známeho pod skratkou ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency, t. j. ťažký kombinovaný imunodeficit spôsobený deficitom adenozíndeaminázy). Pri tomto ochorení imunitný systém správne nefunguje a nedokáže chrániť telo pred infekciami. U ľudí s ADA-SCID sa netvorí dostatočné množstvo enzýmu nazývaného adenozíndeamináza (ADA), pretože majú chybný gén, ktorý je zodpovedný za tvorbu tohto enzýmu.
Strimvelis sa používa na liečbu ADA-SCID v prípade, keď u pokrvného príbuzného nie je vhodná zhoda na darovanie kmeňových buniek z jeho kostnej drene na transplantáciu.
Strimvelis sa vyrobí špeciálne pre každého pacienta, pričom sa použijú pacientove vlastné bunky
z kostnej drene. Účinkuje tým, že vloží nový gén do kmeňových buniek z kostnej drene, aby mohli
tvoriť ADA.
Strimvelis sa podáva po kvapkách (infúziou) do žily (vnútrožilovo). Viac informácií o tom, čo sa udeje
pred liečbou a počas liečby, si pozrite v časti 3, Ako sa Strimvelis podáva.
2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám (alebo vášmu dieťaťu) podajú Strimvelis
P
r
e niektoré osoby Strimvelis nie je vhodný
Strimvelis sa nesmie podať, ak vy (alebo vaše dieťa):
- ste alergický na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6)
- máte alebo ste mali typ rakoviny nazývaný leukémia alebo myelodysplázia
- máte pozitívny výsledok vyšetrenia na prítomnosť vírusu HIV alebo nejakých iných infekcií
(váš lekár vás o tom bude informovať)
- ste už boli liečený génovou terapiou
Upozornenia a opatrenia
Predtým, ako vám (alebo vášmu dieťaťu) podajú tento liek, obráťte sa na svojho lekára
alebo zdravotnú sestru.
Strimvelis je vyrobený špeciálne z pacientových vlastných buniek. Nikdy sa nesmie podať nikomu inému.
Vloženie nového génu do DNA by mohlo zapríčiniť leukémiu. V klinických skúšaniach s génovou terapiou používanou na iné ochorenia (nie na ADA-SCID) sa u niektorých pacientov rozvinula leukémia alebo iné typy rakoviny krvi. Toto sa nepozorovalo u žiadneho pacienta liečeného Strimvelisom; váš lekár však dostal odporúčanie, aby vás (alebo vaše dieťa) počas dlhodobého sledovania kontroloval kvôli akýmkoľvek prejavom leukémie.
Po liečbe Strimvelisom nebudete môcť (alebo vaše dieťa nebude môcť) v budúcnosti darovať krv, orgány alebo tkanivá. Dôvodom je, že Strimvelis je liekom na génovú terapiu.
Keď liečbu Strimvelisom nie je možné dokončiť
V niektorých prípadoch nemusí byť možné pokračovať v plánovanej liečbe Strimvelisom. Existuje
niekoľko dôvodov, prečo by sa to mohlo stať, napríklad:
• ak sa vyskytol problém v čase odoberania buniek na výrobu lieku
• ak sa nezískal dostatočný počet správneho typu buniek na výrobu lieku
• ak došlo ku kontaminácii lieku v priebehu jeho výroby
• ak došlo k omeškaniu pri dodávke lieku na kliniku, kde sa liečba vykonáva.
V takýchto prípadoch vám (alebo vášmu dieťaťu) lekár podá náhradné kmeňové bunky zo záložnej vzorky, ktorá bola odobraná a uschovaná pred začiatkom liečby (pozri aj časť 3, Ako sa Strimvelis podáva).
Môžete potrebovať ďalšiu liečbu
Strimvelis je podrobený celej škále testov predtým, ako sa použije. Pretože sa podáva krátko po jeho
výrobe, konečné výsledky niektorých z týchto testov nebudú k dispozícii predtým, ako sa liek podá. Ak testy preukážu čokoľvek, čo by na vás (alebo na vaše dieťa) mohlo mať vplyv, lekár vás bude
náležitým spôsobom liečiť.
Tehotenstvo a dojčenie
Ak ste tehotná alebo dojčíte, ak si myslíte, že ste tehotná alebo ak plánujete otehotnieť, povedzte to
svojmu lekárovi predtým, ako vám podajú tento liek. Strimvelis vám nemá byť podaný, ak ste tehotná. Ak je možné, že by ste mohli otehotnieť, musíte používať bariérovú antikoncepciu (akou sú napríklad prezervatívy) počas liečby a aspoň 6 mesiacov po nej.
Strimvelis vám nemá byť podaný, ak dojčíte. Nie je známe, či zložky Strimvelisu môžu prechádzať
do materského mlieka.
Strimvelis obsahuje sodík
Tento liek obsahuje približne 3,5 mg sodíka na mililiter. U pacientov na diéte s kontrolovaným obsahom sodíka to má byť brané do úvahy.
3. Ako sa Strimvelis podáva
Strimvelis sa podáva po kvapkách (infúziou) do žily (vnútrožilovo). Môže sa podávať iba
v špecializovanej nemocnici a môže ho podávať iba lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov
s ADA-SCID a s použitím tohto typu lieku.
Strimvelis je možné vyrobiť len vtedy, ak lekár môže odobrať dostatočný počet správneho typu buniek z pacientovej vlastnej kostnej drene.
Ešte pred výrobou Strimvelisu vám (alebo vášmu dieťaťu) lekár urobí vyšetrenia, aby sa uistil, že nie ste (že vaše dieťa nie je) nosičom niektorých infekcií (pozri časť 2).
Odoberajú sa dve vzorky
Lekár odoberie dve vzorky kmeňových buniek z kostnej drene pred plánovanou liečbou:
• záložnú vzorku, aspoň 3 týždne pred liečbou. Táto vzorka bude uschovaná, aby sa pacientovi mohli podať náhradné kmeňové bunky, ak Strimvelis nie je možné podať alebo by neúčinkoval (pozri „Keď liečbu Strimvelisom nie je možné dokončiť“ v časti 2)
• liečebnú vzorku, 4 až 5 dní pred liečbou. Použije sa na výrobu Strimvelisu tak, že sa do buniek vloží nový gén.
Pred liečbou Strimvelisom a počas nej
Kedy Čo sa urobí Prečo
A
s
poň 3 týždne pred
liečbou
Odoberie sa záložná vzorka
kmeňových buniek
aby sa uschovala ako záloha
(pozri vyššie)
P
r
i
bližne 4 až 5 dní pred
liečbou
Odoberie sa liečebná vzorka
kmeňových buniek
aby sa vyrobil Strimvelis (pozri
vyššie)
3 dni a 2 dni pred
liečbou
Liek nazývaný busulfán sa
podáva štyrikrát denne počas
dvoch dní (celkovo 8 dávok)
aby sa kostná dreň pripravila
na podanie Strimvelisu
P
r
i
bližne 15 až 30 minút
pred liečbou
Môže sa podať
antihistamínový
(protialergický) liek
aby sa znížila pravdepodobnosť,
že u vás vznikne reakcia na infúziu
Strimvelis sa podá… infúziou do žily.
Bude to trvať približne 20 minút
4. Možné vedľajšie účinky
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
Vedľajšie účinky označené * môžu súvisieť s busulfánom.
Veľmi časté vedľajšie účinky
Môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb:
• vodnatý výtok z nosa alebo upchatý nos (alergická nádcha)
• pískavé dýchanie, ťažkosti s dýchaním (astma)
• zapálená svrbivá pokožka (atopická dermatitída, ekzém)
• zvýšená teplota (pyrexia)
• znížená činnosť štítnej žľazy (hypotyreóza)
• vysoký krvný tlak (hypertenzia)*
• pokles počtu červených alebo bielych krviniek (anémia, neutropénia)*
• zvýšenie množstva pečeňových enzýmov*
• pozitívne výsledky krvného vyšetrenia na prítomnosť antinukleárnych protilátok
Ak máte akékoľvek otázky ohľadom príznakov alebo vedľajších účinkov, alebo ak vás nejaké príznaky znepokojujú
→ obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
Časté vedľajšie účinky
Môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb. Všetky sú zapríčinené tým, že sa imunitný systém stáva nadmerne aktívnym a napáda tkanivá vlastného tela.
• červené alebo purpurové bodky na koži, krvácanie pod kožou (imunitná trombocytopenická purpura)
• zápal štítnej žľazy (autoimunitná tyreoiditída)
• slabosť a bolesť v nohách a rukách (Guillainov-Barrého syndróm)
• zápal pečene (autoimunitná hepatitída)
• znížený počet krvných buniek (autoimunitná hemolytická anémia, autoimunitná aplastická anémia)
• pozitívne výsledky krvných vyšetrení na prítomnosť antineutrofilových cytoplazmatických protilátok a protilátok proti hladkému svalstvu
Ak máte akékoľvek otázky ohľadom príznakov alebo vedľajších účinkov, alebo ak vás nejaké
príznaky znepokojujú
→ obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
Hl
á
senie vedľajších účinkov
Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii.
Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo prostredníctvom národného systému hlásenia uvedeného
v
Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti
tohto lieku.
5. Ako uchovávať StrimvelisTento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.
Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na označení obalu a na označení
infúzneho vaku. Uchovávajte pri 15 - 30 °C.
Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Keďže tento liek podá lekár, on je
zodpovedný za správnu likvidáciu lieku. Tieto opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.
6. Obsah balenia a ďalšie informácieČo Strimvelis obsahuje- Liečivo je autológna (pacientova vlastná) bunková frakcia obohatená o CD34+ bunky, ktorá obsahuje CD34+ bunky transdukované retrovírusovým vektorom, ktorý kóduje sekvenciu cDNA
ľudskej ADA. Koncentrácia je 1 - 10 miliónov CD34+ buniek/ml.
- Ďalšie zložka je chlorid sodný (
pozri časť 2, Strimvelis obsahuje sodík).
Ako vyzerá Strimvelis a obsah baleniaStrimvelis je zakalená až číra, bezfarebná až ružová infúzna disperzia buniek, ktorá sa dodáva v jednom alebo viacerých infúznych vakoch. Infúzne vaky sa dodávajú v uzatvorenom obale.
Držiteľ rozhodnutia o registráciiGlaxoSmithKline Trading Services Limited
Currabinny
Carrigaline County Cork Írsko
VýrobcaMolMed SpA
58 Via Olgettina
20132
Milano
Taliansko
Ak potrebujete akúkoľvek informáciu o tomto lieku, kontaktujte miestneho zástupcu držiteľa
rozhodnutia o registrácii:
B
e
l
gië/Belgique/Belgien
GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.
Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00
LietuvaGlaxoSmithKline Lietuva UAB
Tel: + 370 5 264 90 00
info.lt@gsk.com
Б
ълг
ария
ГлаксоСмитКлайн ЕООД
Teл.: + 359 2 953 10 34
Luxembourg/Luxemburg
GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.
Belgique/Belgien
Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00
Č
eská republika
GlaxoSmithKline, s.r.o.
Tel: + 420 222 001 111
cz.info@gsk.com'
MagyarországGlaxoSmithKline Kft.
Tel.: + 36 1 225 5300
D
anmark
GlaxoSmithKline Pharma A/S
Tlf: + 45 36 35 91 00
dk-info@gsk.comMaltaGlaxoSmithKline (Malta) Limited
Tel: + 356 21 238131
Ε
λλάδα
GlaxoSmithKline A.E.B.E.
Τηλ: + 30 210 68 82 100
ÖsterreichGlaxoSmithKline Pharma GmbH
Tel: + 43 (0)1 97075 0
at.info@gsk.com
E
s
paña
GlaxoSmithKline, S.A.
Tel: + 34 902 202 700
es-ci@gsk.comPolskaGSK Services Sp. z o.o.
Tel.: + 48 (0)22 576 9000
F
rance
Laboratoire GlaxoSmithKline
Tél: + 33 (0)1 39 17 84 44
diam@gsk.comPortugalGlaxoSmithKline – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: + 351 21 412 95 00
FI.PT@gsk.com
H
rvatska
GlaxoSmithKline d.o.o.
Tel: + 385 1 6051 999
România
GlaxoSmithKline (GSK) S.R.L.
Tel: + 4021 3028 208
Ireland
GlaxoSmithKline (Ireland) Limited
Tel: + 353 (0)1 4955000
SlovenijaGlaxoSmithKline d.o.o. Tel: + 386 (0)1 280 25 00
medical.x.si@gsk.com
Ísland
Vistor hf.
Sími: + 354 535 7000
Slovenská republika GlaxoSmithKline Slovakia s. r. o. Tel: + 421 (0)2 48 26 11 11
recepcia.sk@gsk.com
It
alia
GlaxoSmithKline S.p.A.
Tel: + 39 (0)45 9218 111
Suomi/FinlandGlaxoSmithKline Oy
Puh/Tel: + 358 (0)10 30 30 30
Finland.tuoteinfo@gsk.com
T
áto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná v
Ď
alšie zdroje informácií
Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky
http://www.ema.europa.eu. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých ochoreniach a ich liečbe.
Táto písomná informácia je dostupná vo všetkých jazykoch EÚ/EHP na webovej stránke Európskej agentúry pre lieky.
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:Strimvelis sa dopraví priamo do zdravotníckeho zariadenia, kde sa bude podávať infúzia. Infúzny(-e)
vak(-y) sa nachádza(-jú) vo vnútri uzatvoreného vonkajšieho obalu. Vaky sa musia uchovávať
vo vonkajšom obale, až kým nenastane čas na ich použitie.
Strimvelis je určený výlučne na autológne použitie. Pred podaním infúzie sa musí identita pacienta zhodovať so základnými jedinečnými informáciami o pacientovi uvedenými na infúznom(-ych) vaku(-och) a/alebo na vonkajšom obale.
Jemne pretrepte obsah infúzneho vaku, aby sa znovu rozptýlili akékoľvek zhluky buniek, podajte pomocou transfúznej súpravy s filtrom, aby sa odstránili akékoľvek zostávajúce zhluky buniek.
Po podaní sa má na prepláchnutie vaku použiť 50 ml injekčná striekačka naplnená fyziologickým
roztokom.
Tento liek obsahuje geneticky modifikované bunky. Majú sa dodržiavať príslušné národné smernice o biologickej bezpečnosti.
Strimvelis nie je testovaný na prítomnosť pôvodcov prenosných infekčných ochorení. Zdravotnícki pracovníci, ktorí zaobchádzajú so Strimvelisom, preto majú prijať náležité opatrenia, aby sa zabránilo možnému prenosu infekčných ochorení.
Pracovné povrchy a materiály, ktoré mohli prísť do styku so Strimvelisom, sa musia dekontaminovať vhodným dezinfekčným prostriedkom.
Všetok nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku sa má zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami na biologic kú bezpečnosť.