GALAFOLD 123 MG TVRDÉ KAPSULY cps dur 14x123 mg (blis. PVC/PCTFE/PVC/Al)

Liek Galafold obsahuje liečivo migalastát.

Tento liek sa používa na dlhodobú liečbu Fabryho choroby u dospelých a dospievajúcich vo veku 16 rokov a starších, ktorí majú určité genetické mutácie (zmeny).

Fabryho choroba je zapríčinená nedostatkom enzýmu, ktorý sa nazýva alfa-galaktozidáza A (α–Gal A) alebo jeho chybnou verziou. V závislosti od druhu mutácie (zmeny) v géne, ktorý vytvára α–Gal A, enzým nepôsobí náležite alebo je úplne neprítomný. Chyba tohto enzýmu vedie k abnormálnemu ukladaniu tukovej látky známej ako globotriaozylceramid (GL-3) v obličkách, srdci a iných orgánoch, výsledkom čoho sú príznaky Fabryho choroby.

Tento liek účinkuje tak, že stabilizuje enzým, ktorý vaše telo prirodzene vytvára, takže môže lepšie pôsobiť a znižovať množstvo GL-3, ktoré sa nahromadilo vo vašich bunkách a tkanivách.