Orkambi (lumakaftor a ivakaftor) je liečivo určené na dlhodobú liečbu cystickej fibrózy (CF) u pacientov vo veku 6 rokov a starších, ktorí majú špecifickú zmenu (nazývanú mutácia F508del) postihujúcu gén pre proteín nazvaný CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), ktorý hrá dôležitú úlohu v regulácii prúdenia hlienu v pľúcach. Ľudia s touto mutáciou budú produkovať abnormálny CFTR proteín. Bunky obsahujú dve kópie génu CFTR; Orkambi sa používa u pacientov, ktorí majú obidve kópie postihnuté mutáciou F508del.
Orkambi je jedna tableta, ktorá obsahuje dve liečivá, lumakaftor a ivakaftor. Tieto dve liečivá pracujú spoločne na zlepšení funkcie abnormálneho proteínu CFTR. Lumakaftor zvyšuje množstvo dostupného CFTR a ivakaftor pomáha abnormálnemu proteínu pracovať normálnym spôsobom.
Počas užívania Orkambi si môžete všimnúť že vaše dýchanie je jednoduchšie, že nie ste tak často chorý a / alebo je jednoduchšie pribrať na váhe.
Závažné vedľajšie účinky Orkambi zahŕňajú zvýšenie hladín pečeňových enzýmov v krvi, poškodenie pečene a zhoršenie už existujúceho závažného ochorenia pečene. Zhoršenie funkcie pečene môže byť smrteľné. Tieto závažné vedľajšie účinky sú menej časté. (môžu postihovať až 1 zo
100 osôb).
Informujte svojho lekára ihneď, ak máte niektoré z nasledujúcich príznakov:
- Bolesť alebo nepríjemný pocit v pravej hornej časti brušnej (abdominálnej) oblasti
- Zožltnutie kože alebo bielej časti vašich očí
- Stratu chuti do jedla
- Nevoľnosť alebo vracanie
- Zmätenosť
- Tmavý moč
Veľmi časté môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb:
- Produktívny kašeľ
- Pocit plného nosa
- Dýchavičnosť
- Bolesť hlavy
- Bolesť brucha (žalúdka)
- Hnačka
- Zvýšené množstvo hlienu
- Nevoľnosť
- Bežné nachladnutie*
- Závrat*
- Zmeny typu baktérií v hliene*
Časté môžu postihovať až 1 z 10 osôb:
- Tlak na hrudi
- Kongescia prínosných dutín*
- Upchatý nos alebo výtok z nosa
- Infekcie horných dýchacích ciest
- Bolesť hrdla
- Začervenanie v krku*
- Plynatosť
- Vracanie
- Zvýšená hladina enzýmu v krvi (kreatínfosfokinázy v krvi)
- Nepravidelná menštruácia (menzes) alebo bolesť počas menštruácie
- Bolesť ucha, nepríjemné pocity v uchu*
- Zvonenie v ušiach*
- Začervenanie vnútri ucha*
- Porucha vnútorného ucha (závraty alebo pocit točenia)
- Hrčka v prsníku*
Menej časté môžu postihnúť až 1 zo 100 osôb:
- Abnormálna menštruácia, vrátane absencie alebo nepravidelnej menštruácie, alebo častejšieho, alebo ťažšieho menštruačného krvácania
- Zvýšenie krvného tlaku
- Opuch ucha*
- Zápal prsníka*
- Zväčšenie prsníkov*
- Zmeny alebo bolesti bradavky*
*Vedľajšie účinky pozorované pre samostatný ivakaftor.
Vedľajšie účinky u detí
Vedľajšie účinky pozorované u detí sú podobné vedľajším účinkom u dospelých a dospievajúcich.
Avšak zvýšenie hladín pečeňových enzýmov v krvi sa vyskytovalo častejšie u mladších detí ako u dospelých.