Liek Libmeldy sa používa na liečenie závažného ochorenia nazývaného metachromatická leukodystrofia (MLD):
- u detí s „neskoro infantilnou“ alebo „včasne juvenilnou“ formou ochorenia, u ktorých sa ešte nerozvinuli žiadne prejavy ani príznaky,
- u detí s „včasne juvenilnou“ formou ochorenia, u ktorých sa začali rozvíjať príznaky, ale tieto príznaky sa ešte prudko nezhoršujú.
Ľudia s MLD majú génovú poruchu, ktorá spôsobuje, že sa neprodukuje enzým nazývaný arylsulfatáza A (ARSA). To vedie k hromadeniu látok nazývaných sulfatidy v mozgu a nervovom systéme, čo spôsobuje poškodenie nervového systému a postupnú stratu fyzických schopností a neskôr duševných schopností, ktorá nakoniec vedie k smrti.
Akým spôsobom liek Libmeldy účinkuje?
Bunky nazývané kmeňové bunky sa odoberajú z kostnej drene alebo krvných buniek Vášho dieťaťa. Potom sa v laboratóriu modifikujú tak, že sa do nich vkladá funkčný gén na produkciu ARSA. Keď sa Vášmu dieťaťu podá liek Libmeldy, ktorý sa skladá z týchto upravených buniek, bunky začnú
vytvárať enzým ARSA, ktorý rozkladá sulfatidy v nervových bunkách a iných bunkách tela Vášho dieťaťa. Očakáva sa, že to spomalí progresiu ochorenia a zlepší kvalitu života Vášho dieťaťa.
Liek Libmeldy sa podáva kvapkaním (infúziou) do žily (intravenózne). Viac informácií o tom, čo sa deje pred liečbou a počas liečby, pozri časť 3, Ako sa podáva liek Libmeldy.
Ak máte akékoľvek otázky o tom, ako liek Libmeldy účinkuje alebo prečo bol tento liek predpísaný Vášmu dieťaťu, obráťte sa na lekára svojho dieťaťa.
Liek Libmeldy je určený na autológne použitie a podáva sa iba raz.
Niektoré vedľajšie účinky súvisia s liekom na kondicionáciu používaným na prípravu kostnej drene Vášho dieťaťa na liečbu liekom Libmeldy.
O vedľajších účinkoch lieku na kondicionáciu sa poraďte s lekárom svojho dieťaťa. Môžete si tiež prečítať písomnú informáciu pre používateľov k uvedenému lieku.
Vedľajšie účinky lieku na kondicionáciu
Ak sa u Vášho dieťaťa po podaní lieku na kondicionáciu vyskytne niektorý z nasledujúcich
vedľajších účinkov, ihneď to oznámte lekárovi alebo zdravotnej sestre. Spravidla sa vyskytujú počas prvých niekoľkých dní a niekoľkých týždňov po podaní lieku na kondicionáciu, ale môžu sa vyvinúť aj oveľa neskôr.
Veľmi časté vedľajšie účinky (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb):
- krvné testy poukazujúce na nízku hladinu bielych krviniek bez horúčky alebo s horúčkou,
- metabolická acidóza, stav, pri ktorom sú zvýšené hladiny kyselín v krvi,
- zápal a rany v ústach a na perách,
- nevoľnosť (vracanie),
- zväčšená pečeň,
- bolesť v pravom hornom abdomene (bruchu) pod rebrami, žltnutie očí alebo kože, rýchle priberanie hmotnosti, opuchy rúk, nôh a brucha a ťažkosti s dýchaním, môžu to byť prejavy vážneho stavu pečene nazývaného venookluzívna choroba,
- strata funkcie vaječníkov alebo zníženie ich funkcie.
Časté vedľajšie účinky (môžu postihnúť až 1 osobu z 10)
- neobvyklé krvácanie alebo podliatiny – môžu byť spôsobené nízkym počtom trombocytov, čo znižuje schopnosť zrážania krvi,
- infekcie, ktoré môžu u Vášho dieťaťa spôsobiť horúčku, zimnicu alebo potenie,
- infekcia hrudníka (pneumónia),
- infekcia orgánov podieľajúcich sa na vylučovaní moču (napríklad močového mechúra a močových ciest),
- nižší počet červených krviniek (anémia),
- prebytočná tekutina v tele,
- hromadenie tekutiny v bruchu,
- problémy so spánkom,
- bolesť hlavy,
- krvácanie z nosa,
- bolesť v ústach a hrdle,
- hnačka,
- krvácanie v tráviacom trakte,
- pocit nevoľnosti (nauzea),
- zvýšená hladina pečeňových enzýmov (transamináz a aminotransferáz) na základe krvných testov,
- svrbenie pokožky,
- bolesť chrbta,
- bolesť kostí,
- znížená produkcia moču,
- horúčka,
- pozitívny test na Aspergillus (pľúcne ochorenie spôsobené plesňami).
Vedľajšie účinky lieku Libmeldy:
Pri používaní lieku Libmeldy boli hlásené tieto vedľajšie účinky:
Veľmi časté vedľajšie účinky (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb):
- pozitívny test na protilátky proti ARSA. Protilátky sú prirodzenou obranou tela proti všetkému, čo telo považuje za cudzie.