.
Ako Zolgensma účinkuje
SMA sa vyskytuje pri chýbaní génu potrebného na vytváranie dôležitého proteínu nazývaného proteín prežívania motorických neurónov (SMN, z angl. survival motor neuron), alebo je tento gén chybný.
Nedostatok proteínu SMN spôsobuje odumieranie nervov, ktoré ovládajú svaly (motorické neuróny).
To vedie k svalovej slabosti a strate svalov a nakoniec k strate pohybu.
Zolgensma pôsobí tak, že poskytuje plne funkčnú kópiu génu SMN, ktorý pomáha v tele produkovať dostatočné množstvo proteínu SMN. Tento gén sa zavedie do buniek, kde je potrebný, pomocou upraveného vírusu, ktorý nespôsobuje u ľudí ochorenie.
2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako bude vášmu dieťaťu podaná Zolgensma
Nepoužívajte Zolgensmu
Vášmu dieťaťu nesmie byť podaná Zolgensma, ak je alergické na onasemnogén abeparvovek alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6).
Upozornenia a opatrenia
Lekár vášho dieťaťa vykoná pred liečbou testy na protilátky, čo mu pomôže rozhodnúť, či je tento liek vhodný pre vaše dieťa.
Problémy
s
pečeňou
Predtým, ako bude vášmu dieťaťu podaný tento liek, povedzte lekárovi alebo zdravotnej sestre vášho dieťaťa, ak vaše dieťa má alebo malo akékoľvek problémy s pečeňou. Zolgensma môže vyvolať imunitnú odpoveď, ktorá môže viesť k zvýšeniu hladiny enzýmov produkovaných v pečeni.
Pred začatím liečby Zolgensmou sa u vášho dieťaťa vykoná krvný test na kontrolu funkcie pečene. Vaše dieťa bude podstupovať tiež pravidelné krvné testy najmenej 3 mesiace po liečbe na kontrolu prípadného zvýšenia hladiny pečeňových enzýmov.
Infekciadýchacíchciest
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne vírusová infekcia dýchacích ciest (napr. nádcha, chrípka alebo bronchiolitída (zápal priedušničiek v pľúcach)) pred liečbou alebo po liečbe Zolgensmou, môže to viesť k ďalším závažnejším komplikáciám. Prejavy možnej vírusovej infekcie dýchacích ciest, ktoré musíte sledovať u svojho dieťaťa zahŕňajú kašeľ, sipot pri dýchaní, kýchanie, nádchu, bolesť hrdla alebo horúčku. Ak spozorujete, že sa u vášho dieťaťa vyskytol niektorý z týchto príznakov, ihneď to povedzte lekárovi vášho dieťaťa.
Pravidelnékrvnétesty
Zolgensma môže znížiť počet krvných doštičiek (trombocytopénia). Možné prejavy nízkeho počtu krvných doštičiek, ktoré musíte sledovať po podaní Zolgensmy vášmu dieťaťu zahŕňajú nadmernú tvorbu modrín alebo krvácanie (pre ďalšie informácie pozri časť 4).
Zolgensma môže spôsobiť zvýšenú hladinu proteínu špecifického pre srdce, ktorý sa nazýva troponín- I, čo môže naznačovať poškodenie srdca. Možné prejavy, ktoré musíte sledovať po podaní Zolgensmy vášmu dieťaťu zahŕňajú svetlosivé/modré sfarbenie kože, ťažkosti s dýchaním, opuch končatín alebo brucha (pre ďalšie informácie pozri časť 4).
Pred začatím liečby Zolgensmou sa u vášho dieťaťa vykoná krvný test na kontrolu počtu krvných doštičiek a hladiny troponínu-I. Vaše dieťa bude podstupovať tiež pravidelné krvné testy počas určitého obdobia po liečbe na kontrolu zmien v hladine krvných doštičiek a troponínu-I.
Iné lieky a Zolgensma
Ak vaše dieťa teraz užíva alebo v poslednom čase užívalo, či práve bude užívať ďalšie lieky, povedzte to lekárovi alebo zdravotnej sestre vášho dieťaťa.
Prednizolón
Vášmu dieťaťu bude v rámci liečby Zolgensmou podávaný počas určitého obdobia aj liek nazývaný prednizolón (pozri tiež časť 3). Je to druh lieku, tzv. kortikosteroid, ktorý pomáha kontrolovať akékoľvek potenciálne zvýšenie hladiny pečeňových enzýmov, ktoré sa u vášho dieťaťa môže vyvinúť po podaní Zolgensmy. Lekár vášho dieťaťa rozhodne, či má byť vášmu dieťaťu podaný prednizolón alebo iný kortikosteroid.
Očkovanie
Keďže kortikosteroidy môžu ovplyvniť imunitný systém organizmu, lekár vášho dieťaťa môže rozhodnúť o odložení niektorých očkovaní pre vaše dieťa, kým sa lieči
prednizolónom/kortikosteroidom. Ak máte akékoľvek otázky, obráťte sa na lekára vášho dieťaťa alebo zdravotnú sestru.
Zolgensma obsahuje sodík
Tento liek obsahuje 4,6 mg sodíka v 1 ml, čo zodpovedá 0,23 % WHO odporúčaného maximálneho denného príjmu 2 g sodíka pre dospelú osobu. Každá 5,5 ml injekčná liekovka obsahuje 25,3 mg
sodíka a každá 8,3 ml injekčná liekovka obsahuje 38,2 mg sodíka.
Ď
alšie informácie pre rodičov/opatrovateľa
Pokročilá
SMA
Zolgensma dokáže zachrániť životaschopné motorické neuróny, ale nedokáže zachrániť odumreté
motorické neuróny. Deti s menej závažnými príznakmi SMA (ako sú chýbajúce reflexy alebo znížené svalové napätie) môžu mať dostatok živých motorických neurónov, a preto pre nich môže mať liečba Zolgensmou významný prínos. Zolgensma nemusí dostatočne účinkovať u detí so závažnou svalovou slabosťou alebo paralýzou (úplné ochrnutie svalov), s dýchacími problémami, u detí, ktoré nie sú schopné prehĺtať alebo u detí s výraznými malformáciami (ako sú srdcové chyby) vrátane pacientov
s SMA 0. typu, pretože tieto príznaky bránia potenciánemu zlepšeniu po liečbe Zolgensmou. Lekár vášho dieťaťa rozhodne, či môže byť vášmu dieťaťu podaný tento liek.
Hygienickástarostlivosť
Liečivo v Zolgensme sa môže dočasne vylučovať prostredníctvom telesného odpadu vášho dieťaťa.
Je potrebné, aby rodičia a opatrovatelia dodržiavali dôkladnú hygienu rúk počas 1 mesiaca po podaní Zolgensmy dieťaťu. Používajte ochranné rukavice, ak dôjde k priamemu kontaktu s telesnými tekutinami alebo stolicou vášho dieťaťa a následne si dôkladne umyte ruky mydlom a teplou tečúcou vodou alebo dezinfekčným prostriedkom na ruky na báze alkoholu. Na likvidáciu znečistených plienok a iného odpadu je potrebné použiť dvojvrstvové vrecká. Jednorazové plienky možno naďalej likvidovať domovým odpadom.
Tieto pokyny dodržiavajte aspoň počas 1 mesiaca po liečbe vášho dieťaťa Zolgensmou. Ak máte akékoľvek otázky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa.
3. Ako sa Zolgensma podáva
Zolgensmu bude vášmu dieťaťu podávať lekár alebo zdravotná sestra, ktorí sú vyškolení v liečbe ochorenia vášho dieťaťa.
Množstvo Zolgensmy, ktoré vaše dieťa dostane, stanoví lekár podľa telesnej hmotnosti dieťaťa. Dávka sa meria v špecifických jednotkách nazývaných vektorové genómy.
Odporúčaná dávka je 1,1 x 1014 vektorových genómov na kg telesnej hmotnosti. Liek bude vášmu dieťaťu podaný intravenózne (do žily) formou jednorazovej infúzie (kvapkaním) v trvaní približne
1 hodiny.
Zolgensma bude vášmu dieťaťu podaná len JEDENKRÁT.
Vášmu dieťaťu bude podávaná aj liečba prednizolónom (alebo iným kortikosteroidom) cez ústa, ktorá sa začne 24 hodín pred podaním Zolgensmy. Dávka kortikosteroidu bude závisieť aj od telesnej hmotnosti vášho dieťaťa. Odporúčaná dávka prednizolónu je 1 mg na kg telesnej hmotnosti denne. Lekár vášho dieťaťa stanoví celkovú dávku, ktorá bude podaná.
Vášmu dieťaťu bude podávaná liečba kortikosteroidom každý deň po dobu približne 2 mesiacov po podaní Zolgensmy, alebo kým zvýšená hladina pečeňových enzýmov vášho dieťaťa neklesne na prijateľnú úroveň. Dávka kortikosteroidu podávaná vášmu dieťaťu sa bude pomaly znižovať, až kým sa liečba úplne nezastaví. Lekár vášho dieťaťa vám vysvetlí, kedy a ako zastaví túto liečbu u vášho dieťaťa.
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky týkajúce sa použitia Zolgensmy alebo prednizolónu, opýtajte sa lekára alebo zdravotnej sestry vášho dieťaťa.
4. Možné vedľajšie účinky
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
Ihneď vyhľadajte lekársku pomoc, ak sa u vášho dieťaťa vyskytne niektorý z nasledujúcich závažných vedľajších účinkov (tieto vedľajšie účinky sa vyskytujú často, t. j. môžu postihovať až
1 z 10 osôb):
• tvorba modrín alebo krvácanie trvajúce dlhšie ako zvyčajne, ak sa vaše dieťa poranilo – môžu to byť prejavy nízkeho počtu krvných doštičiek,
• svetlosivé alebo modré sfarbenie kože, ťažkosti s dýchaním (napr. rýchle dýchanie, dýchavičnosť), opuch končatín alebo brucha – môžu to byť prejavy možných problémov so srdcom.
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytnú akékoľvek ďalšie vedľajšie účinky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa. Tieto vedľajšie účinky môžu zahŕňať:
Veľmi časté (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb):
• zvýšená hladina pečeňových enzýmov (transamináz) pozorovaná v krvných testoch.
Časté (môžu postihovať až 1 z 10 osôb):
• zvýšená hladina pečeňových enzýmov (aspartátaminotransferázy, alanínaminotransferázy)
pozorovaná v krvných testoch,
• vracanie,
• horúčka.
Hlásenie vedľajších účinkov
Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené
v
Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.
5. Ako uchovávať ZolgensmuNepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítku injekčnej liekovky a na škatuli po EXP. Dátum exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v danom mesiaci.
Injekčné liekovky sa majú prepravovať v mraze (pri teplote -60 °C alebo nižšej).
Po prijatí sa injekčné liekovky majú ihneď uchovávať v chlade pri teplote 2 °C až 8 °C a v pôvodnom obale. Liečba Zolgensmou sa má začať do 14 dní po prijatí injekčných liekoviek.
6. Obsah balenia a ďalšie informácieČo Zolgensma obsahuje- Liečivo je onasemnogén abeparvovek. Každá injekčná liekovka obsahuje onasemnogén abeparvovek s nominálnou koncentráciou 2 × 1013 vg/ml.
- Ďalšie zložky sú trometamín, chlorid horečnatý, chlorid sodný, poloxamér 188, kyselina chlorovodíková (na úpravu pH) a voda na injekcie.
Ako vyzerá Zolgensma a obsah baleniaZolgensma je číry až mierne zakalený, bezfarebný až svetlobiely infúzny roztok.
Zolgensma sa dodáva v injekčných liekovkách obsahujúcich nominálny plniaci objem 5,5 ml alebo
8,3 ml. Každá injekčná liekovka je určená len na jednorazové použitie.
Každá škatuľa bude obsahovať 2 až 14 injekčných liekoviek.
Držiteľ rozhodnutia o registráciiAveXis EU Limited
Block B, The Crescent Building
Northwood, Santry
Dublin 9
D09 C6X8
Írsko
Tel: +351 30 88 00 322
VýrobcaAlmac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD Írsko
Ak potrebujete akúkoľvek informáciu o tomto lieku, kontaktujte držiteľa rozhodnutia o registrácii
.Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná vTento liek bol registrovaný s podmienkou. To znamená, že sa o tomto lieku očakávajú ďalšie doplňujúce informácie. Európska agentúra pre lieky najmenej raz za rok posúdi nové informácie o tomto lieku a túto písomnú informáciu bude podľa potreby aktualizovať.
Ďalšie zdroje informáciíPodrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky
http://www.ema.europa.eu. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých ochoreniach a ich liečbe.'
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:Dôležité upozornenie: Pred použitím lieku si prečítajte súhrn charakteristických vlastností lieku. Každá injekčná liekovka je určená len na jednorazové použitie.
Tento liek obsahuje geneticky modifikované organizmy. Je potrebné dodržiavať národné odporúčania
pre zaobchádzanie s biologickým odpadom.
Zaobchádzanie• So Zolgensmou sa má zaobchádzať asepticky za sterilných podmienok.
• Pri zaobchádzaní alebo podávaní Zolgensmy je potrebné používať osobné ochranné pomôcky (rukavice, ochranné okuliare, laboratórny plášť a ochrenné rukávy). Ak má niekto z personálu porezanú alebo poškriabanú kožu, nemá pracovať so Zolgensmou.
• Rozliaty liek a sa musí utrieť savým gázovým tampónom a zasiahnuté miesto sa musí vydezinfikovať bieliacim roztokom a následne alkoholovým tampónom. Všetok materiál použitý pri čistení sa musí zabaliť do dvojvrstvového vrecka a zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami pre zaobchádzanie s biologickým odpadom.
• Všetok materiál, ktorý sa mohol dostať do kontaktu s liekom (napr. injekčná liekovka, všetok
materiál použitý na podanie injekcie vrátane sterilných rúšok a ihiel), sa musí zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami pre zaobchádzanie s biologickým odpadom.
N
áhodná
e
xpozícia
Je potrebné vyhnúť sa náhodnej expozícii Zolgensmea.
V prípade náhodnej expozície kože sa postihnuté miesto musí dôkladne umývať mydlom a vodou najmenej 15 minút. V prípade náhodného zasiahnutia očí sa postihnuté miesto musí dôkladne vyplachovať vodou aspoň 15 minút.
Uchovávanie
Injekčné liekovky sa majú prepravovať v mraze (pri teplote -60 °C alebo nižšej). Po prijatí sa injekčné liekovky majú ihneď uchovávať v chlade pri teplote 2 °C až 8 °C a v pôvodnom obale. Liečba Zolgensmou sa má začať do 14 dní po prijatí injekčných liekoviek. Na pôvodný obal je potrebné uviesť dátum prijatia predtým, ako sa liek uskladní v chladničke.
Príprava
Injekčné liekovky sa musia pred použitím rozmraziť:
• V prípade balení obsahujúcich do 9 injekčných liekoviek – rozmrazujte približne 12 hodín v chladničke (2 ºC až 8 ºC) alebo 4 hodiny pri izbovej teplote (20 °C až 25 °C).
• V prípade balení obsahujúcich do 14 injekčných liekoviek – rozmrazujte približne 16 hodín v chladničke (2 ºC až 8 ºC) alebo 6 hodín pri izbovej teplote (20 °C až 25 °C).
Nepoužívajte Zolgensmu, ak nie je rozmrazená.
Liek sa nemá po rozmrazení znova zmrazovať.
Po rozmrazení premiešajte obsah injekčnej liekovky jemným krúživým pohybom. Liekovkou
NETRASTE.
Nepoužívajte tento liek, ak po rozmrazení zmrazeného lieku a pred jeho podaním spozorujete prítomnosť akýkoľvek častíc alebo zmenu zafarbenia.
Zolgensma sa má po rozmrazení podať čo najskôr. Podanie
Zolgensma má byť pacientom podaná len JEDENKRÁT.
Dávka Zolgensmy a presný počet injekčných liekoviek potrebných pre každého pacienta sa vypočíta podľa hmotnosti pacienta (pozri súhrn charakteristických vlastností lieku, časti 4.2 a 6.5).
Na podanie Zolgensmy odoberte do injekčnej striekačky celý objem dávky. Po odobratí objemu dávky do injekčnej striekačky sa dávka musí podať do 8 hodín. Pred podaním lieku pacientovi formou intravenóznej infúzie cez venózny katéter odstráňte z injekčnej striekačky všetok vzduch a pripravte infúzny vak. V prípade zablokovania primárneho katétra sa odporúča zavedenie sekundárneho (tzv. záložného) katétra.
Zolgensma sa podáva pomocou striekačkovej (injekčnej) pumpy ako jednorazová pomalá intravenózna infúzia v trvaní približne 60 minút. Má sa podávať len ako intravenózna infúzia. Nesmie sa podávať ako rýchla intravenózna alebo bolusová injekcia. Po skončení infúzie je potrebné infúznu linku prepláchnuť fyziologickým roztokom.
Likvidácia
Všetok nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku sa má zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami pre zaochádzanie s biologickým odpadom.
Môže dochádzať k dočasnému uvoľňovaniu Zolgensmy, najmä prostredníctvom telesného odpadu. Opatrovateľov a členov rodiny pacientov je potrebné informovať o nasledujúcich pokynoch na správne zaobchádzanie s telesnými tekutinami a stolicou pacienta:
• Je potrebná dôkladná hygiena rúk (nosenie ochranných rukavíc a následné dôkladné umytie rúk mydlom a teplou tečúcou vodou alebo dezinfekčným prostriedkom na ruky na báze alkoholu), ak dôjde k priamemu kontaktu s telesnými tekutinami a stolicou pacienta minimálne 1 mesiac po liečbe Zolgensmou.
• Jednorazové plienky je potrebné uzavrieť do dvojvrstvových plastových vreciek a možno ich zlikvidovať pomocou domového odpadu.
PRÍLOHA IV
ZÁ
V
ER
Y TÝKAJÚCE SA UDELENIA PODMIENEČNÉHO POVOLENIA NA UVEDENIE NA TRH PREDLOŽENÉ EURÓPSKOU AGENTÚROU PRE LIEKY
Z
ávery predložené Európskou agentúrou pre lieky:
• Podmienečné povolenie na uvedenie na trh
Výbor CHMP po posúdení žiadosti zastáva názor, že vyváženosť rizika a prínosu je priaznivá, a preto odporúča udeliť podmienečné povolenie na uvedenie na trh, ako je to podrobnejšie opísané
v Európskej verejnej hodnotiacej správe.