Európska lieková agentúra (EMA) začala prehodnotenie liekov Kogenate Bayer a Helixate NexGen, aby zistila, či u pacientov s hemofiliou A (porucha zrážanlivosti krvi) v minulosti neliečených týmito liekmi, prevažujú prínosy nad rizikami.
Lieky Kogenate Bayer a Helixate NexGenobsahují obsahujú ako účinnú látku ľudský koagulačný faktor VIII (octocog alfa).
Prehodnotenie nadväzuje na nedávne výsledky zo štúdie, ktoré prezentujú údaje od 574 detí s hemofiliou a v minulosti neliečených, ktoré dostávali rôzne lieky s obsahom faktoru VIII. Približne u tretiny (177) detí sa vyvinuli protilátky (inhibítory faktoru VIII) proti použitému faktoru. Protilátky znižujú účinok, čo vedie k častejšiemu krvácaniu. Autori dospeli k záveru, že deti, ktoré dostávali tzv. druhú generáciu full-length prípravkov s rekombinantným faktorom VIII, ako je napr. Kogenate Bayer/Helixate NexGen, mali väčšiu pravdepodobnosť vyvinutia protilátok než deti liečené treťou generáciou rekombinantných prípravkov. Toto zvýšení nebolo pozorované s inými rekombinantnými alebo z plazmy derivovanými prípravkami.
EMA prehodnotí pomer prínosov a rizík s ohľadom na nové poznatky a vydá stanovisko,
či rozhodnutie o registrácii pre tieto lieky by malo byť zachované, zmenené, pozastavené alebo zrušené v celej EU.
V Slovenskej republike sú dostupné lieky:
Kogenate Bayer plv iol, reg. č. EU/1/00/143 a
Helixate NexGen plv iol, reg. č. EU/1/00/144.
Oba lieky sú obchodované firmou Bayer Pharma AG.
Sú to lieky druhej generácie faktoru VIII. Obsahujú syntetickú formu faktoru VIII, octocog alfa, a vyrábajú sa metódou označovanou ako “rekombinantná DNA technológiou”: je produkovaný bunkou, do ktorej bol vložený gen (DNA), vďaka ktorému je bunka schopná produkovať faktor na zrážanie krvi . Octocog alfa obsiahnutý v týchto prípravkoch má rovnakú štruktúru, ako prirodzený faktor VIII (tzv.full-lenght). Tieto lieky sa používajú na nahradenie faktoru VIII u pacientov s hemofiliou A, čo je vrodená porucha zrážanlivosti. Pokiaľ sa nelieči, nedostatok faktoru VIII u týchto pacientov spôsobuje ťažkosti spojené s krvácaním, vrátane krvácania do kĺbov, svalov a vnútorných orgánov a môže viesť k vážnemu poškodeniu.
Sú k dispozícii alternatívne lieky obsahujúce rôzne formy faktoru VIII, ktoré môžu byť použité obdobne.