Liek na Autizmus?

Autizmus je vývinová porucha komunikácie, ktorá sa môže prejaviť už v rannom detstve, ale aj neskôr v predškolskom veku. Môže však vzniknúť aj na podklade poškodenia mozgu napr. po infekcii.  Charakteristickými črtami autizmu sú poruchy komunikácie a fantázie, poruchy medziľudských vzťahov (v zmysle citového chladu), stereotypne vedenými aktivitami a záujmami.  Výskyt autizmu sa odhaduje u chlapcov na 1:3500, u dievčat 1:5000.

Príčiny autizmu doposiaľ nie sú presne preskúmané. Hlavnou príčinou sa zdá byť nerovnováha medzi látkami prenášajúcimi informácie v nervovej sústave - tzv. neurotransmitermi. Mnohé prípady sú idiopatické - neznáme. V 15-20% prípadov autizmu bola však zistená prítomnosť relatívne tenkého miesta na chromozóme X nazývaný aj ako tzv. fragilný chromozóm X. 
Pri výskyte fragilného chromozómu X, obsahujú kontaktné body medzi neurónmi ( synapsi )  veľa glutamátu, jedného z hlavných excitačných neurotrnasmiterov v CNS. V mozgu existuje určitá rovnováha v excitácii, ktorá je pri fragilnom chromozóme X narušená.
 

Firma Seaside Therapeutics so sídlom v Cambridge vyvinula liek s názvom Arbaclofen, ktorý tlmí aktitivu glutamátu. V klinickej štúdii v roku 2012 na myšiach s fragilných chromozómom X liek dokázal zvrátiť niektoré symptómi. Začiatkom roku 2013 firma vykonala prvé klinické štúdie lieku na ľuďoch. Počas 12 týždňov sa ich zúčastnilo 150 pacientov vo veku od 5 do 21 rokov, z ktorých polovica dostala liek a polovica placebo ( išlo o tzv. zaslepený test ). Vo výsledku väčšina pacientov po klinickom vyšetrení preukazovala lepšiu komunikáciu a nižší záujem o stereotypné správanie. Testy nakoniec opustilo 8 pacientov na arbaclofene a 2 pacienti na placebe, pretože testy ukázali aj vedľajšie účinky lieku, hlavne ospalosť. 
Po prvej fáze testov firma ohlásila pokračovanie ďalej.
Ak by boli výsledky štúdii sľubné, šlo by o prvý liek na liečbu hlavných symptómov autizmu.

Doteraz najúčinnejšou liečbou aj to len pri určitých formách je psychoterapia. 

Existujúca medikamentózna liečba má zmierňovať len určité prejavy choroby ako napríklad svalovú stuhnutosť, úzkosť a ťažké osvojovanie si základných rečových a sociálnych schopností.

Otázne však ostáva či bude liek naozaj účinný, pretože neexistuje veľa liekov zasahujúcich glutamát bez výrazných vedľajších účinkov. A ak áno ostáva ešte vyriešiť najvýhodnejšiu vekovú hranicu podávania, pretože autizmus začína v rannej fáze vývoja človeka a otázku či bude účinkovať aj na idiopatické formy autizmu.    

Zdroj: Scientific american
 
10 júla 2013
Diskusia k článku (0 príspevky)
Váš názor:
Vaše meno alebo prezývka:
Vložte overovací kód ako ho vidíte na obrázku (na veľkosti písma nezáleží):
Vybrané lieky
Nevybrali ste žiadny liek.
vyber
LiekInfo.sk používa súbory „cookie“ na zlepšenie používateľského komfortu. Pokračovaním vyjadrujete svoj súhlas s používaním našich súborov „cookie“.